TUhjnbcbe - 2022/1/1 18:43:00
▎药明康德内容团队编辑日前，BioMarin公司宣布已与基因疗法公司DiNAQOR达成一项临床前合作和许可协议，以共同开发治疗罕见遗传性心肌病变的新型基因疗法，其中包括DiNAQOR公司的首款候选药物DiNA-，用于治疗MYBPC3相关肥厚性梗阻型心肌病（HCM）患者。DiNAQOR公司致力于为心脏病患者提供新型治疗方案，该公司的基因疗法可以安全地将基因治疗方案递送到心肌，确保心脏细胞中转基因的表达，并限制药物对其他器官的影响。HCM是最常见的遗传性心脏病之一，据新闻稿中统计数据显示，全世界约有50万患者被诊断患有HCM。高达60%的HCM病例为遗传性疾病，其中40%为MYBPC3基因突变病例，该基因编码心肌肌球蛋白结合蛋白C（MyBP-C）。HCM患者出现心力衰竭和危及生命的心律失常的风险增加。目前该疾病还没有已批准的治疗方案，侵入性手术或心脏移植可能是治疗晚期疾病患者的唯一选择。根据协议条款，Dinaqor将获得一笔未公开的预付款，并有资格获得潜在的开发、监管和商业里程碑付款，以及就所开发产品在未来的销售额分成。除了开发DiNA-，两家公司还将合作开发DiNAQOR的其他几个项目，BioMarin可以选择延长许可，以便在类似条款下获得额外的项目。为了体现双方长期的合作的承诺，BioMarin正在同时投资DiNAQOR公司。▲Dinaqor公司研发管线（图片来源：Dinaqor公司